這個救命藥國家準備臨時進口！不用再冒著“走私毒品罪”等風險私自帶藥
作 者丨魏笑
編 輯丨徐旭
圖 源丨圖蟲
3月29日，國家衛(wèi)健委發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見的公告。
其中，《氯巴占臨時進口工作方案》指出，國家衛(wèi)生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機構(gòu)名單，選定牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責要求。這意味著患者家屬不用再冒著“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自帶藥，可以通過醫(yī)院合法申請使用。
氯巴占在我國歸屬二類精神藥品，暫無相關(guān)仿制藥物獲批上市。對于部分罕見癲癇性腦病患兒而言，氯巴占是對癥且副作用更小的“救命藥”。因此導致有患者家屬不得不冒著法律風險通過“代購”獲取藥物。
去年12月，一封癲癇患兒家長的聯(lián)名求助信引起了監(jiān)管層關(guān)注。國家衛(wèi)健委彼時公開回應(yīng)稱，正在組織對患病群體進行摸底,了解藥品用量需求，并協(xié)調(diào)相關(guān)機構(gòu)和部門按照藥品管理法有關(guān)規(guī)定，組織進行集中申請和進口，以滿足患者用藥需求。
近年來，罕見病診療保障成為國家醫(yī)改工作的重點之一，國家多措并舉著力破解罕見病患者無藥可用、用不起藥等難題。在2021年12月召開的罕見病大會上，國家醫(yī)保局副局長李滔指出，截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。同時，通過對罕見病藥品的醫(yī)保談判準入，大幅度降低罕見病用藥的價格，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%。
此外，在審評審批改革下，新藥上市速度大大加快，但在部分疾病領(lǐng)域仍然存在“境外有藥、境內(nèi)無藥”的情況，為了滿足巨大的臨床需求，國家也開辟了新藥準入“快車道”，如通過“博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)”和“港澳藥械通”新政，可以讓境內(nèi)未上市的境外新藥在樂城和大灣區(qū)內(nèi)地九市先行先試。如“港澳藥械通”首個試點醫(yī)院，港大深圳醫(yī)院引進救治龐貝病和難治性癲癇等藥物，填補了區(qū)域內(nèi)罕見病用藥空白，為更多的罕見病患者帶來了希望。
50家醫(yī)療機構(gòu)擬使用進口氯巴占
3月29日，國家衛(wèi)生健康委藥政司發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見的公告?！堵劝驼寂R時進口工作方案》（征求意見稿）指出，為滿足氯巴占臨床用藥急需，根據(jù)《臨床急需藥品臨時進口工作方案》有關(guān)規(guī)定，制定本方案。
根據(jù)《氯巴占臨時進口工作方案》，國家衛(wèi)生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機構(gòu)名單，選定牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責要求。
根據(jù)新發(fā)布的《氯巴占臨時進口工作方案》（征求意見稿），進口使用氯巴占有了明確的流程。患者不用再冒著“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自帶藥，可以通過醫(yī)院合法申請使用。
據(jù)征求意見稿，在藥品使用管理方面，需制定臨床技術(shù)規(guī)范，明確藥品的臨床診治用途、患者群體、使用科室及醫(yī)生名單；建立專項管理制度，對醫(yī)師處方、用藥醫(yī)囑的適宜性進行審核，嚴格規(guī)范醫(yī)師用藥行為。
另外，監(jiān)測記錄臨時進口藥品使用相關(guān)的臨床診療病歷及藥品安全性、有效性、價格、依從性、不良反應(yīng)等信息數(shù)據(jù)，并應(yīng)當長期保存。若發(fā)生嚴重不良反應(yīng)，及時通報醫(yī)療機構(gòu)所在省份的藥品監(jiān)督管理部門、衛(wèi)生健康主管部門、國內(nèi)藥品經(jīng)營企業(yè)。省級藥品監(jiān)督管理部門與省級衛(wèi)生健康主管部門共同研判臨床用藥風險，必要時采取停止使用等緊急控制措施，并分別報告上級主管部門。
目前，已有50家醫(yī)療機構(gòu)擬使用氯巴占。其中，擬牽頭進口醫(yī)院為北京協(xié)和醫(yī)院。牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)向國家藥監(jiān)局提出臨時進口申請，并可委托進口單位辦理進口準許證。進口單位持進口準許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續(xù)，此類進口藥品，無需進行口岸檢驗。
此次選定的50家氯巴占進口使用的醫(yī)療機構(gòu)條件包括：1.三級醫(yī)院；2.具有癲癇亞?？苹蛳嚓P(guān)專業(yè)醫(yī)生，從事癲癇或兒童癲癇診治10年以上；3.具有氯巴占臨床安全使用規(guī)范及應(yīng)急預案，建立臨床、藥學、醫(yī)務(wù)多學科診療團隊。
上述征求意見稿提到，相關(guān)處方醫(yī)師需為從事癲癇或兒童癲癇診治10年以上，副主任醫(yī)師或主任醫(yī)師；具有麻醉藥品和精神藥品處方權(quán)；有使用苯二氮類治療癲癇的臨床使用經(jīng)驗；能夠嚴格掌握氯巴占的適應(yīng)證（限癲癇）；熟悉氯巴占的用法用量、治療效果評估、不良反應(yīng)監(jiān)測與處理；按照目前各自所在醫(yī)院苯二氮類藥品使用要求，且每張?zhí)幏阶疃嗖坏贸^1個月用量。
據(jù)報道，罕見癲癇疾病的患兒，會出現(xiàn)反復的癲癇發(fā)作；有的患兒每天發(fā)作幾十次甚至上百次，有的患兒會出現(xiàn)癲癇持續(xù)狀態(tài)，一發(fā)作就持續(xù)一小時以上甚至更久；有的患兒會因為搶救不及時死去。而氯巴占是一款治療罕見癲癇疾病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物。
中國抗癲癇協(xié)會副會長、重慶醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科教授王學峰也曾向媒體指出，氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，通常與其他抗癲癇藥物聯(lián)合應(yīng)用。“有20%至30%左右的耐藥性癲癇病人，臨床上常用藥沒什么效果，醫(yī)生會探索使用不常用的藥，所以氯巴占在難治性癲癇中使用稍多，成人和小孩都會用到，小孩要多得多?！?/p>
但值得注意的是，在我國《精神藥品品種目錄（2013年版）》中，氯巴占是第二類精神藥品，在國內(nèi)未獲批準上市銷售。2017年，國家禁毒委員會辦公室在《關(guān)于印發(fā)〈100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表〉的通知》中指出，1克氯巴占相當于0.1毫克海洛因。
當然，要徹底解決用藥短缺，還是要推動氯巴占在國內(nèi)上市。
早在2017年，國家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于印發(fā)第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的通知，其中便包括10mg的氯巴占片劑。但目前仍不見國產(chǎn)氯巴占上市。
截至目前，僅有濟南科匯醫(yī)藥科技有限公司和宜昌人福藥業(yè)提交了氯巴占的藥品注冊申請，申請類型分別為“新藥”“仿制”。
據(jù)公開信息顯示，目前湖北宜昌人福藥業(yè)有限責任公司已完成“氯巴占片人體生物等效性研究”，國家藥監(jiān)局藥品審評中心已承辦該藥上市申請，這意味著有望迎來國內(nèi)首款“氯巴占”。
加強罕見病用藥保障
實際上，除了氯巴占之外，其他很多罕見病藥物獲得性問題急需解決。據(jù)了解，目前罕見病在中國仍有較大群體，發(fā)病人數(shù)約超過2000萬。
為此，國家在極力推動罕見病用藥保障。在2018年5月《第一批罕見病目錄》公布以后，2018年11月開始相繼發(fā)布的三批臨床急需境外新藥名單中，共計73個品種，其中罕見病藥物有34個，占比達到了46.6%。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確，將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。
隨著國內(nèi)鼓勵罕見病孤兒藥研發(fā)和上市的政策逐步完善，部分創(chuàng)新藥企選擇在國內(nèi)同步上市，或稍晚于美國、歐盟和日本上市。根據(jù)公開數(shù)據(jù)顯示，截至2022年1月底，三期臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥品已成功上市的已有21個，覆蓋了脊髓性肌萎縮癥、亨廷頓舞蹈癥、多發(fā)性硬化、黏多糖貯積癥等《第一批罕見病目錄》中的15個病種。
雖然在審評審批改革下，新藥上市速度大大加快，但在部分疾病領(lǐng)域仍然存在“境外有藥、境內(nèi)無藥”的情況，為了滿足巨大的臨床需求，國家也開辟了新藥準入“快車道”，如通過“博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)”和“港澳藥械通”新政，可以讓境內(nèi)未上市的境外新藥在樂城和大灣區(qū)內(nèi)地九市先行先試。
近年來，博鰲樂城先行區(qū)積極響應(yīng)國家政策號召，對罕見病的診療以及藥品可及保障進行不斷探索，通過博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心引進全球創(chuàng)新罕見病藥械落地樂城。截至目前，該中心已引進31種罕見病藥品，已有多例罕見病患者在中心成功實現(xiàn)了罕見病藥品的先行先試。
圖/新華社
對此，博鰲樂城先行區(qū)管理局黨委委員、常務(wù)副局長呂小蕾公開表示，國家賦予樂城的“先行先試”特許政策，使得國外獲批但中國尚未獲批的罕見病藥可以在樂城率先使用，讓中國患者能夠盡早使用國際創(chuàng)新藥物療法。樂城通過提供罕見病全球?qū)に幍膶ｍ棻Ｕ?，造福國?nèi)更多的罕見病患者。
隨著去年海南省藥品監(jiān)督管理局、海南省衛(wèi)生健康委員會、?？诤ｊP(guān)三部門聯(lián)合印發(fā)《進一步優(yōu)化監(jiān)管服務(wù)支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)高質(zhì)量發(fā)展若干措施》，臨床急需進口藥品醫(yī)療器械審批流程將進一步簡化，患者在樂城先行區(qū)就醫(yī)用藥會更加便捷。
值得關(guān)注的是，作為“港澳藥械通”首個試點醫(yī)院，港大深圳醫(yī)院積極發(fā)揮優(yōu)勢，引進救治龐貝病和難治性癲癇等藥物，填補區(qū)域內(nèi)罕見病用藥空白，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來了希望，讓罕見病不罕治。
截至目前，港大深圳醫(yī)院已開展逾百個罕見病病種的診療，涉及骨科、神經(jīng)內(nèi)科、呼吸內(nèi)科、內(nèi)分泌內(nèi)科、腎內(nèi)科、血液內(nèi)科、皮膚科、胸外科、泌尿外科、兒科、產(chǎn)前診斷中心等多科室，診治2400余人次罕見病患者。尤其在成骨不全、脊柱側(cè)彎、重癥肌無力、特發(fā)性肺纖維化、帕金森病、多系統(tǒng)萎縮、視神經(jīng)脊髓炎等病種方面積累了豐富的多學科共同診療的經(jīng)驗。
據(jù)統(tǒng)計，目前全球罕見病約有80%是遺傳疾病，50%是兒童期發(fā)?。?0%的患兒無法存活到5周歲以上。出生缺陷預防是國家重點關(guān)注的公共衛(wèi)生項目。為此，港大深圳醫(yī)院產(chǎn)前診斷中心正在籌備“擴展性遺傳病攜帶者基因篩查”，采用孕前咨詢和健康促進、知情選擇和基因篩查干預的模式，進行有效預防和減少出生缺陷的發(fā)生率。
本期編輯 黎雨桐 實習生 詹惠楠
