2021年11月，廣州罕見癲癇病患兒家長“松松爸爸”，曾與上千名面臨斷藥風險的患兒家長聯(lián)名寫信求助，尋求屬于國內(nèi)第二類精神藥品氯巴占的合法購買渠道。此前，河南一患兒母親因收寄代購的氯巴占包裹被指“販毒”，引發(fā)輿論廣泛關(guān)注。6月29日，《氯巴占臨時進口工作方案》正式發(fā)布，北京協(xié)和醫(yī)院等國內(nèi)50家醫(yī)療機構(gòu)獲準臨時進口使用氯巴占。

7月1日，有患兒家長向上游新聞（報料郵箱：cnshangyou@163.com）記者表示，希望新方案盡快推行以便購藥。中國抗癲癇學會副會長、藥物治療委員會主任委員王學峰說，6月湖北一家公司生產(chǎn)的氯巴占已經(jīng)獲批上市，這將一同紓解患者的求藥困境。

患兒家長買藥曾被指“販毒”

6月29日，國家藥品監(jiān)督管理局在官網(wǎng)發(fā)布通告稱，為進一步完善藥品供應保障政策，滿足人民群眾對于氯巴占等國外已上市、國內(nèi)無供應的少量特定臨床急需藥品需求，國家衛(wèi)生健康委和國家藥品監(jiān)督管理局日前聯(lián)合印發(fā)《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》（以下分別簡稱《方案》和《氯巴占方案》），并公布牽頭進口和使用氯巴占的50家醫(yī)療機構(gòu)名單。

《氯巴占方案》顯示，牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)需要滿足多個條件：三級醫(yī)院；要求具有癲癇亞專科或相關(guān)專業(yè)醫(yī)生，從事癲癇或兒童癲癇診治10 年以上；具有氯巴占臨床安全使用規(guī)范及應急預案，建立臨床、藥學、醫(yī)務(wù)多學科診療團隊，且每張?zhí)幏阶疃嗖坏贸^1個月用量等。

這一政策的面世，廣大的罕見病癲癇患者家庭已經(jīng)等待良久。

2021年11月底，廣州患兒“松松爸爸” ，閔文曾寫下求助信《如何讓我們的孩子活下去？》，與1000余名患兒家長聯(lián)名向社會公開求助。信中透露，對罕見病癲癇患兒有效的氯巴占，在歐美不少國家獲準上市，用于癲癇疾病治療，但在我國屬于管制第二類精神藥品，患者群體用藥困難，一直需要海外代購。

據(jù)報道，2021年一名河南癲癇患兒的母親李芳幫一名代購者“鐵馬冰河”代收了海外購買的氯巴占包裹?！拌F馬冰河”和李芳被檢方認為涉嫌“走私、運輸、販賣毒品罪”，雖然李芳后因情節(jié)輕微不予起訴，但患者群體集體陷入斷藥危機。早在2017年5月，氯巴占作為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國家衛(wèi)計委等機構(gòu)列入《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。

廣州患兒“松松爸爸” 發(fā)布的求助信引發(fā)輿論廣泛關(guān)注。今年3月，國家衛(wèi)健委會同國家藥監(jiān)局起草《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，向社會公開征求意見。相關(guān)藥企也加緊氯巴占的研發(fā)上市。

中國抗癲癇學會副會長、藥物治療委員會主任委員王學峰此前在接受新京報采訪時表示，從本世紀初國內(nèi)就開始將氯巴占應用于兒童癲癇治療，“氯巴占在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的”。

王學峰解釋，當人類腦部的興奮性神經(jīng)遞質(zhì)增加，或是抑制性神經(jīng)遞質(zhì)減少時，癲癇就會發(fā)作。癲癇的持續(xù)發(fā)作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，服用后可以增加腦部抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，使其與興奮性神經(jīng)遞質(zhì)產(chǎn)生平衡，避免癲癇發(fā)作。

▲國家藥監(jiān)局發(fā)布的兩個方案通知 。圖片來源/國家藥監(jiān)局官網(wǎng)

患者求藥難困境正在緩解

7月1日，寫信的廣州患兒家長“松松爸爸”閔文告訴上游新聞記者，因為自己孩子的病情控制住多年，他已不需要求購氯巴占。當初為其他求藥的家長代筆發(fā)聲，是因為身為病友群群主。現(xiàn)在聽到50家醫(yī)療機構(gòu)獲準臨時進口使用氯巴占消息，他感到十分高興：“我們?nèi)豪镞€有2000多人用這藥。”

欣喜之余，閔文和其他家長也不免有些擔憂，擔心藥物一時半時會買不到，從公開征集意見到新方案推出，病友們已經(jīng)等待半年，“可能離患者真正用上藥還需要一段時間?！?/p>

湖南郴州患兒的家長黃玲對上游新聞記者表示，此前自己一直寄望于海外代購政策放寬，目前孩子已斷藥半個月，靠其他病友借藥支援。她聽到最新消息說：“湖南只有長沙的兩家醫(yī)院可以買，不知道什么時候有藥，希望能早點買到?！?/p>

“最初的履行手續(xù)和管理手續(xù)等方面，應該沒什么問題?！敝袊拱d癇學會副會長、藥物治療委員會主任委員王學峰說，醫(yī)院進一個藥品并不容易，氯巴占這類精神藥品還要花不少精力管理。氯巴占屬于精神處方，藥店無法銷售，醫(yī)療機構(gòu)使用也受限?！搬t(yī)院可能沒有積極性?！?/p>

“執(zhí)行還是可以的。醫(yī)生會找很多變通方法，因為靈活需要?！蓖鯇W峰說，氯巴占屬于管制藥品，由公安局、藥監(jiān)局和衛(wèi)健委三個部門分別管轄，新方案的出臺應該是三個部門共同重視的結(jié)果，“才有這樣好的事情。”

“6月份，湖北一家公司生產(chǎn)的氯巴占藥品已經(jīng)上市?！蓖鯇W峰說，患者求藥難的困境正在紓解。他所指的即為湖北宜昌人福藥業(yè)有限責任公司研發(fā)的氯巴占藥品。

今年4月12日，宜昌人福藥業(yè)有限責任公司在官方微信公眾號發(fā)布《公司氯巴占片上市許可申請獲受理》稱，該公司研發(fā)的氯巴占片10mg、20mg提交的上市許可申請獲受理。2018年，該公司獲得氯巴占片的研制立項批準并開始研發(fā)，2020年11月申報臨床，2021年2月取得臨床批件。

上游新聞記者 陳思